محققان گروه بيوتكنولوژي دانشكده علوم پزشكي دانشگاه تربيت مدرس موفق به توليد ويروس «نوتركيب» حاوي ژن «بتاگلوبين» شدند كه يافته‌هاي اين طرح مي‌تواند در آينده در درمان تالاسمي و برخي ديگر از بيماري‌هاي خوني ژنتيكي مورد استفاده قرار گيرد.
دكتر پدرام خرازي‌ها، پزشك و دانش‌آموخته كارشناسي ارشد بيوتكنولوژي پزشكي كه در تحقيقات پايان‌نامه خود در اين طرح همكاري داشته است اظهار داشت: نتايج اين طرح كه ابتدا بايد بر روي حيوانات ترانس‌ژنيك تست شده و در صورت موفقيت، آزمون‌هاي متعدد باليني را پشت سر بگذارد در نهايت در درمان تالاسمي، آنومي سلول‌هاي داسي شكل و بيماري‌هاي خوني ناشي از هموگلوبين كاربرد دارد.
وي خاطرنشان كرد: ويروس نوتركيب توليدي قادر است ژن بتاگلوبين سالم و نواحي لازم براي بيان اختصاصي آن را به سلول‌هاي مغز استخوان منتقل كند.
به گزارش خبرگزاری ایسنا، دكتر خرازي‌ها تصريح كرد: تالاسمي شايع ترين بيماري ژنتيكي تك ‌ژني در جهان و نمونه‌اي از بيماري‌هاي ژنتيكي است كه به دليل مهاجرت‌هاي امروزه در سرتاسر جهان شيوع پيدا كرده است و تخمين زده مي‌شود كه بيش از 80 ميليون ناقل اين بيماري در دنيا زندگي مي‌كنند. ايران نيز يكي از مناطق با ميزان شيوع بالاي بيماري تالاسمي است كه حدود دو ميليون ناقل اين بيماري در كشور تخمين زده شده است. بر اساس گزارش‌هاي سازمان انتقال خون حدود 20 هزار نفر در ايران به اين بيماري مبتلا هستند و سالانه 40 ميليون دلار صرف خدمات بهداشتي و درماني اين بيماران مي شود.
وي با اشاره به اينكه امروزه تنها درمان قطعي آن جايگزيني مغز استخوان از طريق يافتن فرد مناسب است، گفت: پاشنه آشيل ژن درماني تالاسمي وجود چندين ناحيه كنترل بيان ژن مي‌باشد كه به آنها نواحي كنترل لوكوسي گفته مي‌شود كه شامل HS1 تا HS5 است كه از 6 تا 22 كيلو باز بالا دست ژن Globin - قرار گرفته اند.
قابليت افزايش بيان ژن بتا در HS4، HS3،HS2 نهفته است. Adeno - Associated Virus) AAV) تيپ 2 يك DNA ويروس وابسته به ويروس‌هاي كمكي مي‌باشد كه براي تكثير به آدنو ويروس هرپس نياز دارد. AAV تيپ2 هم داراي يك DNA خطي تك رشته به طول 4680 باز مي‌باشد كه شامل ژن‌هاي Rep و Cap با 145 باز در دو انتها به نام (Inverted Terminal Repeats (ITR مي‌باشد.
دكتر خرازي‌ها درباره مزاياي اين نوع از ژن درماني به عدم پاتوژنسيته، تيتر بالا، سهولت دست‌كاري، عدم برانگيختن پاسخ ايمني، توانايي آلوده سازي سلول‌هاي در حال تقسيم و بدون تقسيم، توانايي انتقال طولاني مدت ژن، طيف وسيع ميزبان و درجه زيست ايمني خوب ‌ويروس نوتركيب ساخته شده اشاره كرد.
وي در گفت‌و‌گو با ايسنا خاطر نشان كرد:‌ با بررسي نتايج Sequencing صحت كلونينگ‌ها به اثبات رسيده و نتايج Cytopathic Effect مشاهده شده در عكس‌هاي تهيه شده تاييد كننده ويروس نوتركيب مي‌باشد.
انتقال ژن بتاگلوبين به رده‌هاي HT-1080 و Mesenchymal StemCell توسط ويروس ساخته شده و رديابي آن نشانه كاركرد صحيح ويروس نوتركيب مي‌باشد. همچنين انتقال و بيان ژن hrGFP به رده Mesenchymal StemCell دليل ديگري بر صحت توليد ويروس نوتركيب است.
دكتر خرازي‌ها در پايان با اشاره به اين كه تحقيقات اين پايان‌نامه با راهنمايي دكتر مهدي فروزنده مقدم، مدير گروه بيوتكنولوژي پزشكي و مشاوره دكتر محمد جواد رسايي و دكتر مسعود سليماني در دانشكده پزشكي دانشگاه تربيت مدرس انجام شده است، بر اهميت و جايگاه اين قبيل تحقيقات بيوتكنولوژي در پزشكي امروز كه چشم‌انداز جديدي را در درمان بيماري‌ها گشوده است، تاكيد كرده و حمايت بيش از پيش مسئولان از اين طرح و تداوم آن تا دستيابي به نتايج كاربردي را خواستار شد.